2016/09/26

[基因] 第二屆唐獎生技醫藥獎 - CRISPR/Cas 9


由三位與 CRISPR / Cas 9 相關的研究者獲得,分別是 Emmanuelle Charpentier、Jennifer A. Doudna、Feng Zhang。

▍CRISPR / Cas 9 對基因研究的突破性貢獻

人體包含 25,000 個基因,30億組鹼基對,缺失或基因表現異常,釀成許多疾病。長久以來,科學家夢想可以精準有效率地精準修正特定基因,並且「編輯」剔除有缺陷的基因。

西元 1987 年,科學家已經在細菌內發現一種會辨識外來 DNA,並且把它切割降解的特殊核酸內切酶,直到 2012年,科學家才明白 Cas 9 區辨、辨識、降解 DNA的機制,並且藉由人工方式修改。

Emmanuelle 的貢獻主要在於發現 Cas 9 (nuclease - 剪刀功能的蛋白質)的活性仰賴 tracrRNA (recruit Cas 9 - 招募剪刀的 RNA),等於幫 Cas 9 找到導航系統。Doudna 則是和 Emmanuelle 一起將 crRNA 和 tracrRNA 融合成 sg RNA (small-guiding RNA) or tracrRNA-crRNA chimera,她們進一步修改 crRNA(辨識要剪的區段)。張鋒則是將這個技術「率先」應用在人體細胞。

這個技術的重大用可以輕易修改的 crRNA 去匹配想剪掉的 DNA 片段,更厲害的是可以直接招募 Cas 剪刀把想剪的片段剪掉。比起過去用蛋白質間接的匹配,精準度高很多,也省去一一製造不同辨識蛋白的困難過程。

▍女性團隊與張鋒的專利戰

在科學研究之外,有趣的是 Emmanuelle和Doudna 兩位女性科學家組成的美 - 法跨國團隊(E-D 團隊),和 Feng Zhang 仍有專利上訴訟進行中。

Emmanuelle 和 Doudna 認為張鋒所申請的專利是以 inequitable conduct 獲得,張鋒的申請刻意迴避提到使用了她們的 tracrRNA 技術,誤導了美國專利商標局(USPTO)。張鋒認為他將該技術應用在人體細胞的文章,比 E-D 團隊早了一個月。後續的發展中,雖然 USPTO 把 Cas 9 搭配 CRISPR 應用的專利給了張鋒,但涵蓋更廣的 CRISPR 給了這兩位女性科學家的團隊。

▍延伸閱讀

易懂的說明

Doudna 在 TED 的簡易說明版
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